ЧАСТЬ ТЕЛА: Медицинские технологии
ГОТОВНОСТЬ: Активное внедрение и стандартизация
СУТЬ: Статья обосновывает необходимость перехода от генотип-ориентированного доступа к терапии муковисцидоза (МВ) к функциональному тестированию (тератипирование в инженерных системах, тераностика на тканях пациентов) для пациентов с редкими и ультраредкими вариантами CFTR. Это необходимо для обеспечения персонализированной медицины и справедливого доступа к эффективным модуляторам, таким как ETI и VTD, для всех пациентов с МВ, независимо от их генотипа. Функциональные анализы должны быть приняты в качестве самостоятельного доказательства эффективности лекарств, что требует дальнейшей валидации, стандартизации и регуляторной интеграции.
Источник: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42097909/