ЧАСТЬ ТЕЛА: Центральная нервная система (ЦНС), скелетные мышцы и нервно-мышечные соединения.
ГОТОВНОСТЬ: Активная научно-исследовательская фаза (R&D). Идет разработка и оптимизация систем доставки, но существуют значительные инженерные и клинические барьеры для широкомасштабного применения и трансляции.
СУТЬ: Основная проблема – коморбидность нейродегенеративных заболеваний с атрофией скелетных мышц, требующая одновременной и прецизионной доставки терапевтических агентов как в ЦНС, так и в мышечные ткани. Инженерное решение фокусируется на разработке инновационных систем доставки: модифицированных вирусных векторов, рецептор-таргетированных наночастиц, "умных" биоматериалов и экстраклеточных везикул. Искусственный интеллект активно применяется для оптимизации их дизайна. Ключевые вызовы для инженеров включают масштабирование производства, создание комплексных многомерных систем оценки эффективности с использованием различных биомаркеров и преодоление технических аспектов для успешной клинической трансляции.
Источник: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42144072/